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光遺傳療法首次讓失明40年的盲人重見光明

光遺傳療法首次讓失明40年的盲人重見光明

作者:
生物探索
來源:
生物探索
2021/05/31 11:36
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評論:
【摘要】:
近年來,隨著現代醫學技術的突飛猛進,基礎醫學尤其是免疫學、分子生物學以及遺傳學的研究也朝著深度和廣度挺進,使得一些遺傳性疾病的基因診斷和治療成為可能。然而面對早發性色素性視網膜炎,目前也僅有針對RPE65基因突變的基因替代療法“Luxturna”可有效應對。

色素性視網膜炎(RP)是一種視網膜退行性變,由70多種不同的基因突變引起,影響了全球超200萬人。這種疾病被稱為不治之癥,患者一經確診,即便輾轉治療,最終也難逃失明的厄運。

近年來,隨著現代醫學技術的突飛猛進,基礎醫學尤其是免疫學、分子生物學以及遺傳學的研究也朝著深度和廣度挺進,使得一些遺傳性疾病的基因診斷和治療成為可能。而面對早發性色素性視網膜炎,目前也僅有針對RPE65基因突變的基因替代療法“Luxturna”可有效應對。

令人振奮的是,當地時間5月24日,匹茲堡大學(University of Pittsburgh)知名眼科專家José-Alain Sahel教授利用一種名為“光遺傳療法(optogenetic therapy)”的新型基因技術,首次幫助一名40年前就被診斷為視網膜色素變性的失明患者成功恢復部分視力。相關研究發表于權威學術期刊《Nature Medicine》上。

光遺傳療法技術誕生于2005年,由斯坦福大學的科研人員首次在《Nature Neuroscience》 雜志中被提出。與傳統的基因療法不同,該療法可通過將DNA插入神經元,利用光敏通道蛋白(ChR)使神經元響應光照,從而幫助所有光感受器受損患者重建光明。

盡管色素性視網膜炎患者失去了視網膜感光細胞,但是他們的眼睛內仍然存在神經節細胞,可通過視神經將視蛋白將光轉化為電信號傳遞給大腦。因此研究人員猜測或許可通過向眼內注射微生物視蛋白使患者恢復視力。

眾所周知,利用病毒感染將外源光敏蛋白的遺傳信息傳遞給靶細胞的方法是最方便快捷的,因此,得益于腺相關病毒(adeno associated virus,AAV)對大腦特異的組織嗜性,AAV成為光遺傳研究中的重要工具。

基于此,在這項最新的研究中,研究人員將編碼了光敏蛋白視紫紅質“ChrimsonR”遺傳指令、同時融合了紅色熒光蛋白“tdTomato”的腺病毒載體(GS030-DP)通過玻璃體腔注入患者的眼內,以改造視網膜中央凹的神經節細胞,并使患者能感受到琥珀色的光。

 

患者注射微生物視蛋白4個月后,研究人員開始訓練他們使用經工程改造的光刺激護目鏡(GS030-MD)。這種護目鏡自帶一個專用攝像頭,可以拍攝圖像,并將視覺圖像轉換成光脈沖,光脈沖再被實時投射到視網膜上,從而激活被被改造的視網膜神經節細胞。

為了驗證視力恢復與神經元活動之間的聯系,研究人員將視力評估與非侵入性腦記錄技術“顱外多通道腦電圖(EEG)”相結合,以讀取患者整個皮質的神經元活動。

令人欣慰的是,經治療后,隨著神經節細胞穩定地表達光敏蛋白,患者的大腦也逐漸適應經過改造的視覺系統,并可準確的感知、定位、計數和觸摸不同的物體。當研究人員在桌子上放置一些筆記本、杯子等物體后,患者不但能正確的識別物體數量,還能指出他們的位置。

最后,為使患者的視力水平達到最佳狀態,研究人員通過對EEG記錄下的視覺信號進行光譜分析,找到了大腦皮層中視覺信息最豐富的區域,即大腦皮層中鑒別光線能力最強的區域“對側枕葉皮層(the occipital cortex contralateral)”,使得失明患者被治愈的希望又更進一步。

 

不僅如此,在接受長達84 周、多達 15 次的隨訪后,研究人員驚喜的發現,該患者的視覺功能越來越完善,不僅可以看到人行道的斑馬線,還能清楚的知道共有幾條!

最后,為使患者的視力水平達到最佳狀態,研究人員通過對EEG記錄下的視覺信號進行光譜分析,找到了大腦皮層中視覺信息最豐富的區域,即大腦皮層中鑒別光線能力最強的區域“對側枕葉皮層(the occipital cortex contralateral)”,使得失明患者被治愈的希望又更進一步。

據了解,這項突破性療法的1/2a期臨床試驗“PIONEER”仍在進行中,未來,期待能有更多的新型基因療法問世,讓世界再無不治之癥。

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